임상시험
정의
- clinical trial
- 약물이나 치료법 등 인터벤션의 효과를 알아내기 위해 살아있는 사람을 대상으로 하는 전향적 연구
| 용어 | 영문 | 정의 |
|---|---|---|
| 인터벤션 | intervention | 사람에게 가해지는 행위나 물질 등에 대한 연구 - e.g. 약물, 의료기기, 수술, 시술, 교육 프로그램, 생활습관 조정, 운동, 정책 - 아닌 것 : 성별, 몸무게, 혈압 등 자연적으로 결정되는 개인 특성 |
| 전향적 | prospective | 연구의 시작 이후 일어난 일들을 추적관찰한 데이터를 이용하는 형태. 과거에 모아진 데이터를 이용한 연구는 전향적 연구가 아님 |
임상시험의 단계
전체 단계
| 단계 | 영문 | 설명 |
|---|---|---|
| 제1상 임상시험 | Phase1 Trial | 인터벤션의 안정성에 대한 임상시험 MTD를 알아내는 것이 목표 |
| 제2상 임상시험 | Phase2 Trial | 본격적으로 인터벤션 효과를 연구할 가치가 있는지 판단 이를 위해 단기적인 효과를 추정하는 연구 |
| 제3상 임상시험 | Phase3 Trial | 인터벤션의 효과를 본격적으로 확실하게 증명하기 위한 연구 |
| 제4상 임상시험 | Phase4 Trial | 이미 3상 임상시험을 통과한 인터벤션에 대해 그 효과가 실세계에 어떻게 나타나는지 장기적으로 추적 및 관찰하는 연구 |
제 1상 임상시험
정의
- 약물을 사람에게 투여했을 때 안전한 투여량(dose)를 알아보는 시험
- MTD(maximum tolerated dose : 최대내성용량)을 알아보는 시험
제 1상 임상시험의 의의
- 사람이 감당할 수 있는 최대치에 해당하는 투여량을 알아보는 것으로
- MTD를 알아야 그 약물의 효과를 알아내는 후속 본격적 연구가 가능함
- 약물의 효과 자체보다는 그 약물의 안전한 투여량을 알아보는 게 주요 목표이다.
연구대상자 구성
- 연구대상자 : 건강한 사람 또는 환자
- 연구대상자 수 : 보통 20~30명, 때로는 80명까지
제 2상 임상시험
정의
- 본격적으로 인터벤션의 효과를 연구할 만한 가치가 있는지 판단하기 위한 임상시험
제 2상 임상시험의 의의
- 본격적인 연구를 할 만한 가치가 있는지 판단하기 위해 단기적인 효과를 추정한다.
- 안전성에 대한 정보를 좀 더 모으는 단계이기도 하다.
연구대상자 구성
- 연구대상자 수 : 대부분 100명 미만, 때로는 200~300명
- 대조군이 포함되는 것이 일반적이다.
제 3상 임상시험
정의
- 인터벤션의 효과를 본격적으로 확실하게 증명하기 위한 연구
제 3상 임상시험의 의의
- 제 1상에서 밝혀낸 MTD에 대한 정보와 제 2상에서 밝혀낸 인터벤션 효과에 대한 정보를 조합
- 인터벤션의 효과를 성공적으로 보일 확률이 충분히 높아지게 설계해, 인터벤션 효과를 확인한다.
- 새로운 의약품 시판 허가를 위해서는 반드시 제 3상 임상시험 결과로 효과가 뒷받침되어야 한다.
연구대상자 구성
- 반드시 대조군이 있어야 한다.
- 되도록이면 랜덤화를 해야한다.
- 연구대상자 수 : 300명 ~ 수천명, 수만명까지..
제 4상 임상시험
정의
- 3상 임상시험을 통과하고, 관계당국에서 허가를 받은 인터벤션의 효과가 실제 세계(real world)에서 어떻게 나타나는지 장기적으로 추적 관찰하는 연구
(전통적인 임상시험 단계에 포함되지 않음)
제 4상 임상시험의 의의
- 제 3상에서 추정한 인터벤션 효과와 실세계에서의 효과가 동일한지 여부를 확인
- 제 3상까지는 데이터 변동을 작게 하기 위해 매우 통제된 환경에서 효과가 관측되었다.
- 다양한 특성과 여러 요인이 통제되지 않은 실세계에서는 인터벤션의 효과가 제3상과 다를 수 있다.
- 장기간에 걸쳐 드러나는 효과, 부작용, 드문 확률로 나타나는 부작용을 확인하기 위한 장기적인 추적관찰
Reference
통계로 세상 읽기 - 이긍희, 이기재, 장영재, 박서영, 한종대 공저
방송통신대 - 통계로 세상 읽기 강의
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